华为、OpenAI、字节纷纷入局：科技巨头为何盯上制药？

最近看了一本讲制药的书，书里有一句话让我挺吃惊：

大意是，大型制药公司虽然砸下了巨大努力，可21世纪找药的主流技术，跟5000年前几乎没差别——从海量混合物里一点点抽样做实验，指望碰上一个管用的。

作者写这话时，AI制药还没有今天这么热。我不禁琢磨，AI制药能不能把这个局面翻过来？

这几年，OpenAI、Anthropic、字节、英伟达、Meta、华为等科技巨头，先后以不同深度切进了制药行业。它们各自在里面干什么？

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科技巨头“药不能少”

2025年12月，华为新设了一个部门，名叫制药军团。就在前几天，第十一届医药创新与投资大会上，华为制药军团总裁樊杰向行业表态：“华为不做药，也不做管线，定位是医药行业AI的赋能者。”

这话一出，争议不小。

其实何止华为。今年以来，不少科技巨头都在加码制药布局。

OpenAI就是其中之一：4月推出生命科学模型GPT-Rosalind，用途是加快药物发现；同月，它和丹麦制药巨头诺和诺德结成战略伙伴，打算今年底把AI铺到制药的各个环节；9月，它领投了一家专做“让失败药物”复活的初创公司Biossil；10月又宣布收购AI药物开发协作平台Orchestra Bio。

和OpenAI比，Anthropic今年在制药上出手更猛：

4月，它花4亿美元买下AI生物技术初创公司Coefficient Bio，这家公司不到10人；同月，它把制药巨头诺华的CEO瓦斯·纳拉西姆汉请进董事会；6月，它发布面向科学家和制药企业的专属AI产品Claude Science；9月，它又在旧金山湾区落成一座实体生物实验室。

谷歌DeepMind旗下的Isomorphic Labs起步更早，走得也更远，其AI设计的癌症药物很快要进入人体临床试验。

5月，Isomorphic Labs完成21亿美元B轮融资，创下全球AI制药单笔融资纪录；近期又有消息说它在谋求新一轮融资，估值400-500亿美元。这个估值放到传统制药企业里，已经相当于中等跨国药企。

字节则在6月把AI制药业务拆成独立公司Anew Labs。三个月后，Anew Labs完成2.9亿美元首轮融资，投后估值约15亿美元。

科技巨头为什么都要插一脚制药？AI究竟能带来多大改变？

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制药到底有多难？

我会关注AI制药，起因是读了《猎药师：发现新药的人》。作者唐纳德·R·基尔希干了35年猎药师，是位资深从业者。

所谓猎药师，就是专门做新药发现与研发的科学家，负责让药物从无到有。

书里有一句话，把我震住了：

21世纪找药靠的核心手段，跟5000年前相比其实没多大分别：从海量混合物里一点点取样做实验，指望碰上一个管用的——大药厂在这上面没少下功夫，可办法还是这一套。

这话不算夸张。到今天，药物发现仍在很大程度上靠运气和意外。

原因在哪？

20世纪90年代中期，汽巴—嘉基公司（Ciba-Geigy，现在隶属于诺华制药）算过一笔账：全宇宙可能成为药物的化合物数量是3×1062。

这个数字有多大？就算每秒试验1000种化合物，一直试到太阳的能量烧完，试过的种类也只是它的冰山一角。

送人上月球、造原子弹，这类事当然难，可背后有成熟的科学方程式、工程原理和数学公式撑着，燃料要多少、能量要多大，都能算出来。

药物研发不一样。它只能在一望无际的化合物里一遍遍筛、一遍遍试错，从中找出能作用于靶标（与疾病关系最密切的生物分子）的化合物，拿它当候选药物。

找到候选分子只是开头。接下来得做临床前研究，在实验室和动物身上证明这药安全、有效。

再往后是人体临床三期试验，要在数百至数千名患者身上确认它安全且有效。

最后还得等药品监管机构审批放行，才能上市。

新药有多难？一组数据可以说明：研发人员上报的医药研发项目，只有5%能拿到管理层的批准；而被批准的项目里，又只有2%能做出获得美国食品药品监督管理局（FDA）认可的药物。算下来，药物研发成功的概率只有0.1%。

业内因此有个“双十定律”：一款新药从实验室走到上市，平均要花10年，投入超过10亿美元。

阿根廷作家博尔赫斯写过一本《巴别塔图书馆》。书里把宇宙设想成一座图书馆，由无数六边形房间组成，朝每个方向都无限延伸。每个房间塞满书，每本书都是随机组合的字母，没有两本相同；偶尔才会碰巧冒出一句有意义的话，这些书就被叫作“真理”。

博尔赫斯笔下的图书管理员在巴别塔图书馆里来回穿梭，一心想找到真理。可大部分人穷尽一生也一无所获，眼前只有杂乱无章的字母。

猎药师这个行当里，多数人的境遇差不多都是这样。基尔希在书里写到，他身边绝大多数同行都念过一流的研究型大学，在装备了高科技仪器的顶级实验室里做事，一辈子都在琢磨各种生物活性分子，到头来两手空空，没能找出任何一种既安全又能切实改善人类健康的化合物。

所以，药物发现史上成功的猎药师，往往具备四项基本要素：金钱、耐心、创造力，以及非常重要的运气。

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药物研发的偶然与必然

阿司匹林、青霉素、西罗莫司、口服避孕药、伟哥……这些深刻影响人类的药物，同样是在这些因素共同作用下出现的。

其中最有名的，是青霉素诞生的故事。

1928年，英国微生物学家亚历山大·弗莱明借助琼脂平板技术来研究金黄色葡萄球菌。有一回他出门没把窗户关上，等回来一看，琼脂平板上长出了真菌，而真菌四周见不到金黄色葡萄球菌。弗莱明便由此推断，这种真菌应该会生成某种对金黄色葡萄球菌有毒害作用的物质。

他给这种物质取名“青霉素”，随后做了一系列实验，发现青霉素能杀死多种病原菌，于是发表论文公布了这一发现。

故事到这儿其实才刚开始。实验室里的伟大发现，并不等于能变成有用的药物。

当时还没有大规模培育真菌的成熟方法，青霉素很难量产；再加上弗莱明最初用青霉素是外敷，不是口服、注射，药效并不好。发现之后的10年里，青霉素一直停留在实验室阶段。

再往后二战打响了，对更管用的抗菌药物需求迫切。霍华德·弗洛里和恩斯特·柴恩等科学家碰巧读到弗莱明那篇论文，动手把青霉素提纯了出来。纯度一高，青霉素的药效就来得更快也更猛，医院这才意识到它是一味“灵丹妙药”。

说起来，弗莱明早先也试过提纯，可他缺少这方面的专业底子，提纯出来的效果并不明显。柴恩在提纯上经验老到，弗洛里则管病理和总体协调，再加上其他技术专家一起出力，弗莱明的发现因此往前迈了一大步。

青霉素一紧俏，默克、施贵宝、辉瑞、雅培、礼来这些大型制药公司也纷纷入局，着手摸索提高青霉素产量的办法，最终把它推成了史上最有名的药物之一。

回看青霉素的诞生：弗莱明贡献了创造力和运气；研究停滞10年后，弗洛里和柴恩靠提纯把它重新拉回人们视野，体现的是耐心；辉瑞、默克等大型制药企业看到了商机，投入巨大成本推动量产，补上了金钱这一环。

这是一场旷日持久的接力，四块拼图渐渐凑齐，才把青霉素推上历史舞台。

药物发现史上，这样交织着偶然与必然的案例还有很多，比如最新的“药王”替尔泊肽。

替尔泊肽的适应症是糖尿病和减重，2025年它在全球卖出了365亿美元。这个数字把礼来的市值推过了1.3万亿美元，市场潜力可见一斑。

它和此前的司美格鲁肽不同。司美格鲁肽只激活GLP-1，替尔泊肽则同时作用于GIP和GLP-1这两种肠促胰岛素，而这两者原本都用于糖尿病和减重。

礼来在胰岛素上的底子很厚，全球第一款商业化胰岛素就出自这家公司。1996年，礼来科学家理查德·迪马基发现GLP-1可以治肥胖，打算把GLP-1激动剂推上减肥市场。礼来高层没同意，理由很直接：那会儿没人认为肥胖是一种需要治疗的病，更别提花大钱打针了。

何况礼来当时手头不缺赚钱的药。抗抑郁药百忧解（Prozac）占据市场统治地位，治疗精神分裂症的再普乐（Zyprexa）巅峰销售额到过59亿美元。减重药看上去没什么市场，公司自然不上心。

迪马基只好离开礼来单干，后来把自己创办的公司卖给了丹麦制药巨头诺和诺德。诺和诺德在减重药上决心很大：2013年美国医学会正式把肥胖定义为一种疾病，2014年该公司就推出了利拉鲁肽，之后又推出司美格鲁肽，成了全球爆款。

图片由AI生成

诺和诺德在减重领域越走越顺的时候，礼来却站在了悬崖边上。老牌现金牛药物的专利陆续到期，仿制药一拥而入，销售额急剧下滑，新药研发又拿不出像样的东西。

越急着找能赚钱的新药，失败率就越高。礼来III期临床的失败率达到了60%-70%，市场上一度普遍认为，这家公司的创新引擎已经坏死了。

戴文睿（David Ricks）就是在这个时候接任CEO的。他和首席科学家丹尼尔·斯科夫朗斯基顶着巨大压力，坚持做基础研发：一头押注阿尔茨海默病药物，一头重新捡起礼来擅长的肠促胰岛素研究。

问题是，诺和诺德的司美格鲁肽此时已是减重领域的王者。礼来若再推一款GLP-1药物，只能跟在司美格鲁肽后面跑。礼来于是把目光转向肠道分泌的另一种促胰岛素激素GIP。此前不少同行试过从GIP找突破口，全都铩羽而归，GIP在学界几乎被放弃。

礼来研发团队得出的结论不一样：GIP并没有失效，只是必须和GLP-1结合起来才管用，而且这样还能压住GLP-1带来的不良反应。顺着这个思路，GIP/GLP-1双靶点的替尔泊肽被开发了出来。

替尔泊肽2022年获批上市，到2025年便以365亿美元的销售额坐上“药王”位置，以微弱优势压过司美格鲁肽的361亿美元。同一时期，礼来针对阿尔茨海默病疾病早期的多奈单抗注射液也在2024年上市。

替尔泊肽的研发花了近10年。累计投入没有公开数据，但仅临床试验阶段就砸进去28亿美元，这还没算礼来在胰岛素领域几十年的经验积累。

阿尔茨海默病这边，礼来布局超过35年，累计投入超过80亿美元。目前只有多奈单抗注射液“修成正果”，其余项目还在酝酿阶段。

药物研发这件事，说到底就是必然与偶然的结合。

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AI制药离走通还差什么？

AI能不能通过改变药物研发的四个因素，把制药业重塑一遍？

有一点要先说清楚：AI制药和传统制药走的是同样四个阶段——药物发现、临床前研究、临床研究，以及审批与上市。

眼下AI发挥作用的地方，主要集中在药物发现和临床前研究这两个阶段。

《猎药师：发现新药的人》里写到，过去做药物发现，不管是找靶点还是筛化合物，研发人员都得在浩如烟海的基因与蛋白质里，靠个人认知和经验一遍遍试错。这更像一门“试错艺术”，成不成要看运气。

AI的路子不同。它能分析海量生物医学数据，更快锁定与疾病相关的潜在靶点；再借深度学习精准预测蛋白质的三维结构。研究人员不必再两眼一抹黑地去勾勒靶点形状，手头先有了初步的参考模型。

靶点定下来，接下来要从庞大的化合物库里找出能与它发生相互作用的分子。这同样是AI的强项——快速筛出有潜在活性的化合物，实验筛选的工作量和成本都降了下来。

拿到候选化合物，还得看它能不能安全有效地作用于人体，这就进入了临床前研究阶段。AI可以用计算手段提前暴露候选物在安全性和成药性上的毛病，不必要的动物实验和后期失败因此减少。

单看药物发现和临床前研究这两段，AI在省时间、省钱上的优势很明显，对创造力和运气的依赖也被大幅削低了。

有数据表明，在临床前靶点筛选和化合物优化这两个环节，AI能把研发效率拉到原来的2倍至4倍，无效试错成本也能压掉30%以上。

AI生物医药公司英矽智能就是个例子。按它的说法，AI药物研发平台和传统办法比，临床前候选药物的成本从4亿美元以上降到300-500万美元，研发周期从4年以上缩到12-18个月，需要合成的分子数从约1000个减到60-200个；蛋白质结构预测、化合物筛选、毒性预测这些环节，精度也做到了较高水平。

这些成绩集中在药物发现和临床前研究。那临床试验阶段呢？

情况不太乐观。AI在这个阶段还没证明自己。

AI参与的药物在I期临床优势明显，可一到II期临床，有效率就断崖式下滑，表现和传统制药拉不开差距。

II期临床被叫作药物研发的“死亡之谷”。I期临床主要看安全性，样本量通常很小；II期则要在数十到数百名患者身上初步验证药物对特定疾病是否真有治疗作用，失败率一下就上去了。

国际权威期刊《Cancer Treatment Reviews》上的一项研究追踪了69家公司的129个AI相关治疗资产（截至2026年3月）：完成I期的72个，占55.8%；完成或进入II期的24个，占18.9%；进入III期的只有5个，约3.9%。AI在II期、III期的表现，相比传统制药没有明显优势。

放到全球范围看，至今还没有一款由AI完全主导设计的药物走完III期临床并获批上市。

合起来看，AI制药的能力还要再观察。如果AI筛出的分子到了后期临床仍然大面积失败，前端省下的钱，会被后期大量实验的成本抵回去。

为什么AI药物一碰到真实人体，先前的优势就接不上了？

原因在于，AI能依据明确的物理化学规律和海量数据，把药物分子设计得很精巧；但人体是个复杂系统，很多因素没法用数据量化。同一个靶点，换到不同疾病阶段、不同患者亚群、不同给药方案下，结论可能完全相反，AI理解不了这些。

举个例子：这个靶点在人类疾病里到底是不是“真凶”？抑制它病会不会好？身体会不会绕道代偿？哪些患者才适用？长期用会不会拖垮别的器官？这些知识大量存在于研究者的经验中，很难以可训练数据的形式放进模型里。

德瑞克·洛夫是美国的药物发现化学家。他的看法是，生物学这东西并非人类依照规则搭建起来的系统，它是四十亿年演化留下的结果；算力再强，也抹不掉它的复杂。

从AI制药在药物研发中的实际影响，也大致能看懂科技巨头为什么扎堆进医疗领域。

首先，这可能是当下AI巨头够得着的最大一笔钱。

AI企业的通病是“烧钱如流水，赚钱如抽丝”。强如OpenAI、Anthropic都没法持续、稳定盈利，广告、电商、娱乐（Sora）这些路子引进来，收效也不大。

制药、制造业、金融这些领域里，制药的通用性更强——一个足够强的医疗推理模型可以在不同药企之间迁移；金融、制造业的行业知识相对碎片化，得针对不同类型企业做定制化开发。

IQVIA Institute的数据显示，全球药品支出预计2028年达到约2.3万亿美元。司美格鲁肽、替尔泊肽一年的销售额就双双超过360亿美元。

这对科技巨头充满诱惑。药物研发的核心瓶颈，恰好也是AI推理能力能大展身手的地方。DeepMind联合创始人哈萨比斯凭蛋白质预测项目AlphaFold拿到2024年诺贝尔化学奖，AI制药的星星之火就此点燃。

除了Isomorphic Labs（计划在2026年底启动首次人体临床试验），科技巨头大多只参与确定性更高的药物发现和临床前研究；英伟达、Meta这类则单纯为制药提供工具和基础设施，不碰风险更高的临床试验阶段。

他们抢的是制药路上的“卖铲人”或“药物早期发现者”生态位。

还有一点：既然AI眼下很难理解生物的复杂性，那谁先拿到医学类文献、专利、临床记录、影像这些高价值、不可合成的生物学数据，谁的模型就能和靠互联网代码、文本、图像喂养的模型迅速拉开差距。

说到底，AI制药的价值短期（未来几年）看AI深度参与的代表性管线在II期、III期临床试验中的表现；中期看监管认可与商业转化；长期看AI能否在高质量、多模态生物数据上持续迭代。

但药物研发的进步，最关键还在于我们自己：相比发展AI的热情，我们对自身生态系统以及我们的意识等的研究太少了。