华为、OpenAI、字节纷纷入局：AI能改变制药靠运气找药的困局吗？

前阵子翻了一本讲制药的书，书里有一句话把我惊到了：

作者的原话大意是，大型制药公司虽然砸了巨大努力，可21世纪找药的主要技术，跟5000年前几乎没差别——还是从海量混合物里一点点抽样做实验，指望碰上一个管用的。

当然，作者写这话时，AI制药还没今天这么热。我忍不住琢磨：AI制药能不能把局面翻过来？

近些年，OpenAI、Anthropic、字节、英伟达、Meta、华为等科技巨头，或多或少都迈进了制药这一行。它们在里面到底干什么？

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科技巨头“药不能少”

2025年12月，华为新设了一个部门，名叫制药军团。几天前的第十一届医药创新与投资大会上，华为制药军团总裁樊杰向行业表态：“华为不做药，也不做管线，定位是医药行业AI的赋能者。”

这话一出，争议不小。

其实不止华为，今年不少科技巨头都在加码制药布局。

OpenAI就是其中之一：4月推出生命科学模型GPT-Rosalind，可用于加快药物发现；同月跟丹麦制药巨头诺和诺德结成战略伙伴，打算今年底把AI铺到制药的各个环节；9月领投了一家主打让“失败药物”复活的初创公司Biossil；10月又宣布收购AI药物开发协作平台Orchestra Bio。

相较OpenAI，Anthropic今年在制药上出手更猛：

4月，它花4亿美元买下不到10人的AI生物技术初创公司Coefficient Bio；同月请来制药巨头诺华的CEO瓦斯·纳拉西姆汉进入董事会；6月推出面向科学家和制药企业的专属AI产品Claude Science；9月又在旧金山湾区落成一座实体生物实验室。

谷歌DeepMind旗下的Isomorphic Labs起步更早，走得也更远，它用AI设计的癌症药物即将进入人体临床试验。

5月，Isomorphic Labs完成21亿美元B轮融资，创下全球AI制药单笔融资纪录；最近又有消息说它在谈新一轮融资，估值400-500亿美元。这个估值放到传统制药企业里，已经相当于中等跨国药企的水平。

字节则在6月把AI制药业务拆成独立公司Anew Labs。三个月后，Anew Labs完成2.9亿美元首轮融资，投后估值约15亿美元。

科技巨头为何都要插手制药？AI究竟能给制药带来多大改变？

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制药到底有多难？

我会留意AI制药，是因为最近读了《猎药师：发现新药的人》。作者唐纳德·R·基尔希干了35年猎药师，是位资深从业者。

所谓猎药师，顾名思义，就是专门做新药发现与研发的科学家，负责让药物从无到有。

书里有一句话，把我震住了：

21世纪找新药，用的核心技术跟5000年前差不多：依旧是从海量混合物里一点点取样做实验，指望能撞上一种管用的。大型药企在这上面没少下功夫，可方式还是这一套。

这话不算夸张。到今天，药物发现仍有很大程度要靠运气和意外。

原因何在？

20世纪90年代中期，汽巴—嘉基公司（Ciba-Geigy，现在隶属于诺华制药）算过全宇宙可能成为药物的化合物数量：3×1062。

这个数字是什么概念？为了研发某种药物，就算每秒钟试验1000种化合物，一直试到太阳的能量烧完，试过的种类也只是这个数字的冰山一角。

送人上月球、造原子弹，难归难，好歹有现成的科学方程式、工程原理和数学公式，能算出奔月要多少燃料、原子弹要多少能量。

药物研发没这么省事。只能在数不清的化合物里一遍遍筛、一次次试错，从中找出能作用于靶标（与疾病关系最密切的生物分子）的化合物，把它当作候选药物。

选出来还不算完，先得做临床前研究，在实验室和动物身上证明这款药安全、有效。

接着进入人体，做三期临床试验，确认它在数百到数千名患者身上同样安全有效。

全部通过，还要等药品监管机构审批放行，才能上市。

难度有多大，有组数据摆着：研发人员上报的医药研发项目，能被管理层批准的有5%；这批获批项目里，最终做出获美国食品药品监督管理局（FDA）认可药物的只有2%。算下来，药物研发成功率仅为0.1%。

业内因此有个“双十定律”：一款新药从实验室走到上市，平均要花10年，投入超过10亿美元。

阿根廷作家博尔赫斯写过一本《巴别塔图书馆》，把宇宙想象成一座由无数六边形房间拼成的图书馆，朝哪个方向都无限延伸，每个房间塞满书，书里全是随机组合的字母，没有两本相同，偶尔才碰巧冒出一句有意义的话，这些书就叫“真理”。

博尔赫斯笔下，图书管理员在巴别塔图书馆里来回穿梭，想找到真理，可大部分人耗尽一生也一无所获，眼前只有杂乱无章的字母。

多数猎药师的处境正是如此。基尔希在书里写道，他的绝大部分同事都毕业于一流研究型学府，在配备高科技设备的顶尖实验室工作，穷尽毕生精力研究各种生物活性分子，最后却一无所获，没能发现任何能安全有效改善人类健康状况的化合物。

于是，药物发现史上成功的猎药师往往具备四项基本要素：金钱、耐心、创造力，以及非常重要的运气。

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药物研发的偶然与必然

阿司匹林、青霉素、西罗莫司、口服避孕药、伟哥等深刻影响人类的药物，同样是在这些因素共同作用下出现的。

其中青霉素诞生的故事流传最广。

1928年，英国微生物学家亚历山大·弗莱明借助琼脂平板技术研究金黄色葡萄球菌。有一次他离开时忘了关窗，返回后发现平板上长出了真菌，而真菌周边的金黄色葡萄球菌消失不见。弗莱明据此推测，这种真菌或许会生成某种对金黄色葡萄球菌有毒性的物质。

他把它命名为“青霉素”，随后做了一系列实验，发现青霉素能杀死多种病原菌，于是发表论文公布这一发现。

故事到这儿其实才开了个头。实验室里的伟大发现，并不等于能变成有用的药物。

当时还没有大规模培育真菌的成熟方法，青霉素很难量产；加上弗莱明最初用青霉素是外敷，不是口服或注射，药效并不好。发现之后的10年里，青霉素一直停留在实验室阶段。

后来二战爆发，急需更有效的抗菌药物。霍华德·弗洛里和恩斯特·柴恩两位科学家偶然读到弗莱明的论文，着手对青霉素进行提纯。纯度更高的青霉素药效更快更强，医院这才意识到它是一种“灵丹妙药”。

弗莱明此前也试过提纯，只是他没有相关专业背景，提纯效果不明显。柴恩在提纯方面经验丰富，弗洛里负责病理和整体统筹，还有其他技术专家参与，弗莱明的发现由此又往前迈了一大步。

青霉素供不应求之后，默克、施贵宝、辉瑞、雅培、礼来等大型制药公司纷纷加入，摸索提升青霉素产量的办法，最终把它做成史上最知名的药物之一。

回头看，弗莱明贡献了创造力和运气；弗洛里和柴恩在青霉素研究停滞10年后靠提纯把它拉回人们视野，体现的是药物研发的耐心；辉瑞、默克等大型制药企业看到商机，投入巨大成本推动青霉素量产，补上了金钱这一要素。

这是一场旷日持久的接力，四块拼图渐渐凑齐，青霉素才被推上历史舞台。

药物发现史上，这样偶然与必然交织的案例还有不少，比如最新的“药王”替尔泊肽。

替尔泊肽的用途集中在糖尿病和减重两块，2025年全球销售额达到365亿美元，市场潜力相当可观，也是礼来市值冲破1.3万亿美元的重要推力。

它和此前的司美格鲁肽不同。司美格鲁肽只激活GLP-1，替尔泊肽则能同时激活GIP和GLP-1两种肠促胰岛素。

礼来在胰岛素研究上的底子一直很厚，全球首款商业化胰岛素就出自这家公司。1996年，礼来科学家理查德·迪马基发现GLP-1可用于治疗肥胖，打算把GLP-1激动剂推向减肥市场。这个计划被礼来高层否掉了，理由是当时没人认为肥胖需要治疗，更别说花重金去打针。

更何况，礼来手里既有在市场占统治地位的抗抑郁药百忧解（Prozac），也有巅峰销售额59亿美元的治疗精神分裂症药物再普乐（Zyprexa），对看起来没什么市场的减重药自然不上心。

迪马基只好离开礼来自己创业，创办的公司后来卖给了丹麦制药巨头诺和诺德。诺和诺德在减重药上决心很大：2013年肥胖被美国医学会正式定义为一种疾病，2014年该公司就推出了利拉鲁肽，之后又推出司美格鲁肽，成了全球爆款。

图片由AI生成

诺和诺德在减重领域越走越顺的时候，礼来却站在了悬崖边上。现金牛老药的专利陆续到期，仿制药大批涌入，销售额骤降，新药研发又拿不出什么像样的东西。

越急着找能赚钱的新药，失败率反而越高，III期临床的失败率高达60%-70%。市场上不少人认为，礼来的创新引擎已经坏死。

戴文睿（David Ricks）在这时接任礼来CEO。他和首席科学家丹尼尔·斯科夫朗斯基顶着巨大压力，坚持做基础研发，一边押注阿尔茨海默病药物，一边把礼来擅长的肠促胰岛素研究重新捡起来。

此时诺和诺德的司美格鲁肽已是减重领域的王者，再推GLP-1药物只能跟在它后面。礼来把目光转向了肠道分泌的另一种促胰岛素激素GIP。问题是，此前太多同行想从GIP突破，结果都铩羽而归，GIP几乎被学界抛弃。

礼来研发团队发现，GIP本身并非失效，关键是得和GLP-1结合到一起才能奏效，而且还能压住GLP-1带来的不良反应。顺着这个思路，他们开发出了GIP/GLP-1双靶点的替尔泊肽。

替尔泊肽2022年获批上市，到2025年便以365亿美元的销售额坐上“药王”位置，以微弱优势超过司美格鲁肽的361亿美元。同期，礼来用于阿尔茨海默病疾病早期的多奈单抗注射液也在2024年上市。

替尔泊肽的研发花了近10年。累计投入没有公开数据，但仅临床试验阶段就砸了28亿美元，这还没算礼来在胰岛素领域几十年的经验积累。

阿尔茨海默病方面，礼来布局超过35年，累计投入超80亿美元。目前只有多奈单抗注射液“修成正果”，其余项目还在酝酿阶段。

药物研发，说到底就是必然与偶然的结合。

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AI制药离走通还差什么？

AI能通过改变药物研发的四个因素重塑制药吗？

有一点需要说清：AI制药和传统制药一样，都得走完药物发现、临床前研究、临床研究、审批与上市四个阶段。

眼下的AI，作用主要落在药物发现和临床前研究这两个阶段。

《猎药师：发现新药的人》里写过，过去做药物发现，不管是找靶点还是筛化合物，研发人员都得在浩如烟海的基因与蛋白质里靠个人认知和经验反复试错，近乎一种“试错艺术”，成不成得看运气。

AI则能分析海量生物医学数据，更快锁定与疾病相关的潜在靶点，再通过深度学习精准预测蛋白质的三维结构。研究人员不用再两眼一抹黑地去勾勒靶点形状，手里先有了初步的参考模型。

靶点确定后，要从庞大的化合物库里找出能与选定靶点发生相互作用的分子。这同样是AI的长项——快速筛出具有潜在活性的化合物，实验筛选的工作量和成本都降了下来。

有了候选化合物，还得看它能不能安全有效地作用于人体，这就进入临床前研究阶段。AI可以用计算手段提前暴露候选物在安全性和成药性上的问题，不必要的动物实验和后期失败因此减少。

单看药物发现和临床前研究，AI在省时间、省钱上的优势很明显，对创造力和运气的依赖也大幅降低。

从数据上看，临床前靶点筛选和化合物优化这两个环节，AI能把研发效率拉高2倍至4倍，无效试错成本也能砍掉30%以上。

英矽智能是一家AI生物医药科技公司，它的AI药物研发平台跟传统方法比，临床前候选药物的成本从4亿美元以上压到300-500万美元，研发周期从4年以上缩到12-18个月，需要合成的分子数从约1000个减到60-200个；蛋白质结构预测、化合物筛选、毒性预测这些环节的精度也做到了较高水平。

不过这些成绩都集中在药物发现和临床前研究阶段。一旦进入临床试验阶段，情况就变了。

很遗憾，AI在这一阶段还没能证明自己的能力。

到了II期临床，被称为有效率的那个指标会出现断崖式下降，AI赋能的药物跟传统制药的表现拉不开差距——尽管它在I期临床优势明显。

II期临床被叫作药物研发的“死亡之谷”。I期临床主要看药物安不安全，样本量通常很小；II期临床则要在数十到数百名患者身上初步验证药物对特定疾病是否真有治疗作用，失败率陡然上升。

国际权威期刊《Cancer Treatment Reviews》刊登过一项研究，追踪了69家公司共129个AI相关治疗资产（截至2026年3月）：完成I期的有72个（55.8%），完成或进入II期的有24个（18.9%），进入III期的仅有5个（约3.9%）。AI在II期、III期中的表现相比传统制药没有明显优势。

而到目前为止，全球尚无一款由AI完全主导设计的药物完成III期临床并获批上市。

综合来看，AI制药的能力还有待观察。如果AI筛选出的分子在后期临床中仍然大面积失败，前端省下来的钱就会被后期大量实验的成本抵消掉。

为什么AI药物一接触真实的人体，就先前的优势就续不上了？

原因在于，AI能依据明确的物理化学规律和海量数据，把药物分子设计得很精巧；可人体是个复杂系统，很多因素没法用数据量化。同一个靶点，换到不同疾病阶段、不同患者亚群、不同给药方案下，结论可能完全相反，AI理解不了。

比如这个靶点在人类疾病里到底是不是“真凶”？抑制它病会不会好？身体会不会绕道代偿？哪些患者才适用？长期用会不会拖垮别的器官？这些知识大量存在于研究者的经验中，很难以可训练数据的形式放进模型里。

在药物发现化学家德瑞克·洛夫看来，生物学并非人类依照规则搭建的系统，而是四十亿年演化出来的产物；算力再强，也消不掉这份复杂性。

看完AI制药在药物研发中的实际影响，也大致能明白科技巨头为什么扎堆进入医疗领域。

首先，这可能是当下AI巨头有能力碰到的最大的钱。

AI企业的通病是“烧钱如流水，赚钱如抽丝”。强如OpenAI、Anthropic都无法持续、稳定盈利，即便引入广告、电商、娱乐（Sora）也收效甚微。

制药、制造业、金融等领域里，制药的通用性更强——一个足够强的医疗推理模型可以在不同药企之间迁移；金融、制造业的行业知识相对碎片化，得针对不同类型企业做定制化开发。

IQVIA Institute的数据显示，全球药品支出预计2028年达约2.3万亿美元。司美格鲁肽、替尔泊肽一年的销售额就双双超过360亿美元。

对科技巨头而言，这无疑是一片诱人的市场；偏偏药物研发最卡的环节，正是AI推理能力能派上大用场之处。DeepMind联合创始人哈萨比斯靠蛋白质预测项目AlphaFold拿下2024年诺贝尔化学奖，AI制药的那点星火由此被点了起来。

科技巨头大多只做确定性更高的药物发现和临床前研究——Isomorphic Labs是例外，它计划在2026年底启动首次人体临床试验；英伟达、Meta则更单纯，只为制药业提供工具和基础设施，不碰风险更高的临床试验环节。

他们抢的是制药路上的“卖铲人”或“药物早期发现者”生态位。

还有一点：既然AI目前很难理解生物的复杂性，那谁先拿到医学类的文献、专利、临床记录、影像这些高价值、不可合成的生物学数据，谁的模型就能与靠互联网代码、文本、图像喂养的模型们迅速拉开差距。

说到底，AI制药值不值，短期（未来几年）要看AI深度参与的代表性管线在II期、III期临床试验里交出的成绩；中期看监管是否认可、商业上能否转化；长期则看AI能不能在高质量、多模态生物数据上不断迭代。

但药物研发的进步，最关键还在于我们自己：相比发展AI的热情，我们对自身生态系统以及我们的意识等的研究太少了。