央视严选“中国AI创业十骏”:唯一AI制药公司是清华系

资讯 凤凰科技 作者:量子位 全文 6085 字 · 约 16 分钟读完 配图 14 张 分类生物科技

水木分子于2023年和清华AIR联合推进的BioMedGPT,首先探索自然语言与分子、蛋白质等生物数据的对齐。

鹭羽 发自 凹非寺

量子位 | 公众号 QbitAI

AI江湖的名头换了一茬又一茬:AI四小龙、大模型六小虎……

这一次,行业的下一批明星公司,轮到央视亲自大点兵。

1200家参赛企业层层突围,中国AI创业十骏新鲜出炉。

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名单横跨机器人、智能制造、生命科学,唯独有一家AI制药公司上榜,今天值得单独拎出来讲讲。

它做的是当下最火热的AI生物制药。

早前莫德纳与默沙东联合宣布,由AI参与研发的个性化mRNA癌症疫苗,在素有“皮肤癌之王”一称的黑色素瘤治疗中取得积极结果。

消息令人振奋,也让人忍不住追问,国产AI制药如今走到了哪一步?

透过央视十骏名单里唯一的这家AI制药企业,我们或许能找到一些答案。

公司成立刚满三年,由张亚勤院士创办的清华AIR孵化,聂再清教授担任首席科学家。

它就是水木分子,AI制药玩家里各种AI模块跑得最快最全的那一批。

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水木分子想解决的问题,也是药物研发的深水区:

一个药研专家积累了几十年的经验,如何才能让AI真正用起来?

水木分子的“老法师”们思来想去的结果是:对话式AI原生。

从2023年开始,他们就在持续推进自然语言与生物语言的连接,并将相关能力带入对话式药物研发平台ChatDD。

更进一步,水木分子已经将专家通过对话描述的研究方法,整理成AI智能体可随时调用的技能包。

同时它亲自推进面向自身免疫疾病和肿瘤的创新药管线,把平台用进自己的研发决策、分子设计和项目运营。

多管齐下的背后,折射出水木分子乃至整个制药行业一份朴素的判断:

当生物制药遇上AI,自然语言交互让专家的经验与判断,同大模型的高效知识推理和全原子端到端分子设计能力更紧密地结合。

这种人机协同带来的极致研发效率,最终要兑现为中国创新药真实的临床进展和成功率。

药物研发的四代范式跃迁

水木分子的COO邢杰在节目上提到,医药行业有一个广为流传的三「十」定律。

一款新药的诞生,平均要10年时间、超过10亿美元投入,成功率却不足10%。

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△图片由AI生成

难题也远不止找到一个能够结合靶点的分子。

创新药进入人体后如何分布、能否达到预期效果、有没有不可接受的副作用,以及哪部分患者可能获益……诸如此类的问题,都需要人为建立起完整的证据链。

老实说,“古法”制药过程一半都得靠经验判断,难以复制,也很难直接交给AI训练。

在聂再清看来,过去一些AI药物研发项目中的关键隔阂,就出现在这里。

模型可以预测结构、生成分子,再给候选结果排出名次,但研究者未必能充分理解排序依据,也很难把自己的顾虑反馈给模型。计算结果可以交给实验验证,专家与算法之间,却缺少持续协作的通道。

水木分子由此提出了药物研发的四阶段划分:

TMDD→CADD→AIDD→ChatDD。

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TMDD(traditional methods of drug design)很好理解,它代表最早期依赖实验积累与专家判断的药物研发过程。

随后计算机开始参与辅助,承担起部分计算和模拟工作,也就是CADD(computer-aided drug design)。

再往后,AIDD(AI-aided drug design)开始将AI用于性质预测、分子生成等任务。但是专家的经验和直觉很难和小模型时代的AI模型有效交互和有机融合。

至于ChatDD(Chat-based drug design)试图推进的,是让专家能够通过自然语言对话参与任务规划、执行与结果修正。

从而将药物研发专家的经验与直觉,同AI智能体在高通量文献阅读、高效计算与推理、高质量分子设计与筛选方面的能力有机结合,形成优势互补的人机协同研发模式。

专家提出问题和任务目标,大模型进行拆解并调用工具,再把结果交回专家。多轮交互下来,专家经验得以高效参与AI制药的每一步。

在机器还没能掌握足够完整信息的当下,这至关重要。对话式交互恰恰让专家与AI的联结第一次成为可能。

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事实上,这也是颇具前瞻性的代际划分。

ChatDD是水木分子在2023年提出的,现如今,海外的GPT-Rosalind和Claude Science也都开始探索与之相近的交互方向。

行业竞争的范畴,正在从单模型预测能力,进化至整套科研工作的组织上。

用更通俗易懂的话来说,就是看谁能抢先成为药物研发的AgentOS入口。

接下来以水木分子为例,看看他们具体是如何让药研专家的经验,进入AI科学家的工作。

平台管线双轮驱动

要让AI用上,首先得看清,这些经验究竟藏在哪里。

有的已经写进了论文和数据库,AI即拿即用;有的体现在专家对当前项目的判断里,需要日常交互来承接;还有的可以沉淀为可复用的工作流。

水木分子正在尝试将这些经验分别接入模型和具体任务中,并让它们持续影响下一步该怎么做。

具象来看,是一个从模型底座向上持续延伸的交互体系。

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让论文知识参与下一次设计

举个简单例子,假设研究者希望通过突变优化某种抗体,专家说出的是功能目标,模型最终要处理的却是氨基酸序列和空间结构。

这中间明显隔着语言断层,第一关便是需要将相关知识融入基座模型中。

水木分子于2023年和清华AIR联合推进的BioMedGPT,首先探索自然语言与分子、蛋白质等生物数据的对齐。

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研究者可以围绕输入的生物数据提问,让文字中的知识与具体研究对象建立联系。

其中的BioMedGPT-10B,也是全球首个开源可商用的百亿参数多模态生物医药大模型,在基准测试上位列行业第一梯队。

MutaPLM则把这道连接做得更具体。

这项入选NeurIPS 2024的研究,将突变影响的文字描述与蛋白质突变对应起来,既探索解释一次突变可能带来什么变化,也探索根据研究者描述的目标提出候选突变。

简而言之,前者是理解“改了这个位置,可能发生什么”,后者是追问“希望发生这样的变化,可以考虑改哪里”。

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突变优化还需要考虑结构这一关,近期公开的StructEvo把结构信息引入蛋白质突变优化,让候选搜索考虑空间约束。

据团队介绍,该研究已被NeurIPS 2026录用。

以上种种的背后均出自水木分子一个明确的技术判断:蛋白质设计长期存在「顾此失彼」的矛盾。

改动几个氨基酸,可能增强结合能力,却干扰蛋白质的正确折叠;增加结构刚性,可能提高稳定性,又会牺牲掉功能适配性。

所以围绕具体设计任务,团队分别发展了相应模型,比如被ICML 2026接收的CodeFP,就在专门关注功能性蛋白质的序列与结构协同设计。

AbGaze进一步探索抗体全原子端到端从头设计,并将这些几何信息用于序列与结构生成。

……

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于是从文献里提取知识,到把功能目标转成模型分析与设计的依据,专家多年积累的研究成果,由此有了参与下一次研发的入口。

随之沉淀下来的AgentKG知识图谱则用于组织领域知识及其关联,让每一个回答都可追溯、有出处。

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专家通过提示词补充目标、约束、经验知识和疑问,智能体据此规划任务、调用工具,再把结果交还回来。

收到结果后,专家继续追问或调整条件,下一轮任务也随之改变。接着依靠一轮轮具体的交流,经验开始深度参与计算过程。

所以模型训练吸收的是经过整理的知识与数据,对话补充的是当前任务的上下文,从而影响方向:专家在用上AI的同时,AI也在用专家的判断组织工作。

让单次指导变成可复用的方法

接着,一个更为实际的问题来了:专家已经带着AI跑完一遍,下次再遇到类似任务,还要从头开始吗?

这个问题,将水木分子的工作从模型和对话,推向了技能包。

因为专家经验同样也体现在研究方法中,比如先核对什么证据,什么时候补做分析,筛选条件怎样设,哪些步骤必须由人复核。

这些可以被清晰表达和验证的过程,也都有机会整理成可重复调用的技能包。

今年刚刚发布的首批OpenBioMed 技能包就已经囊括45项专业技能,覆盖生物化学/药物研发、蛋白质分析与设计、单细胞组学分析、数据检索、工具调用五大类。

其中的Skill Creator,就把专家参与推进到了工作流创建环节。

研究者通过对话说明任务意图、输入输出和约束,系统辅助组织流程,再用实际数据验证、修改,形成适用于相应任务的技能。

这样,专家的一次指导就有机会留下持续可用的方法。

从论文沉淀知识、提示词表达当前目标,再到经过检验的技能包,三者彼此之间作用不同但相互补充,共同推动专家一步步参与AI科学家的工作。

让真实任务检验协作效果

最终这套思路还要放到真实任务中接受考验。

落到应用层,就是面向企业的ChatDD,以及面向个人科研人员的水木知了。

这分别对应两种产品模式,前者是自上而下,企业采购再推动员工使用,后者是由下往上,更适用于科研人员和小团队。

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先说ChatDD,水木分子CEO王卓智是这样形容它的三个主要模块,包括Insight、Discovery和Trial。

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Insight首先帮助专家回答立项前的问题:一个靶点是否值得做?做出的药能治疗哪些病人?

这需要同时理解疾病机制、临床未满足需求、已有研究证据、竞争项目和专利情况,ChatDD会将相关工作拆分给多个专业智能体,收集和整理信息,辅助专家形成判断。

到了Discovery,任务变为如何设计和虚拟筛选分子。

专家提出设计目标,平台组织计算与候选筛选,结果再进入研究者的判断和实验安排。这也是王卓智博士认为正在出现革命性变化的地方。

Trial则把支持范围延伸到临床相关工作,目的是提高临床开发的效率和成功率。

简单来说,ChatDD最重要的意义,是通过对话,让生命科学家充分使用AI工具。

过去,生命科学家往往需要学习编程,或者与计算团队反复沟通,才能完成这些操作,现在每个人都可以拥有一个真正懂药的AI科学家团队,沟通成本降低了,创新药研发效率就可以大幅提升。

生物医药首席科学家潘琦在加入水木分子前,曾面临两种机会:进入原有研发体系中使用AI工具的公司,或加入一家从AI出发的原生企业。

作为生物医药专家,她选择了后者,也就是水木分子,她的判断是:

对AI原生公司而言,AI不只是工具或辅助手段,还可能是改变整个药物研发流程的驱动力。

除了立项和候选药物设计,ChatDD还能够在下游的临床前和临床开发阶段,也恰恰是成本高、耗时长的环节,发挥足够大的提效作用。

水木分子已经把这份能力用于自己的研发项目。

以水木分子的第一条自研管线为例,该项目直切自身免疫领域的双特异性抗体。

据潘琦介绍,项目最初选择靶点和研发方向时,就使用ChatDD-Insight分析疾病领域和竞争形势,以及临床前、临床和转化研究证据。

确定方向后,分子发现与优化也继续使用了ChatDD-Discovery。

从基于靶点生物学和临床证据的立项,到分子设计和虚拟筛选,再到湿实验验证和临床前候选分子(PCC)确认,这个项目仅用了七个月的时间。

与传统方法的12-24个月获得临床前候选药物相比,ChatDD已经在早期研发中显示了AI一体化的效力。

同时,项目数据也为ChatDD平台提供了更为直接的反馈,比如计算建议能否在实验中成立,未成立的地方应该怎样调整。

这些问题都会持续回到同一支研发团队面前,专家的经验也就在这样的判断、执行和反馈中,参与下一轮设计。

这正是平台与管线双轮驱动的价值所在:

自研项目让药研专家连续使用平台,也让算法团队有机会长期追踪一个任务的后续结果,持续改进工具与流程。

总的来看,水木分子的原生AI能力就是这样一个四层金字塔结构。

虽说入口不同,但其背后都是相同的目标:让研究者更方便地使用AI,也让他们的专业判断能更充分地进入AI的全工作过程。

水木分子正在从AI模型、智能体平台和Skills、产品、管线四个维度将这件事逐步做实。

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△图片由AI生成

对内基础夯实,对外也没有落下。

如今ChatDD也已经在多家外部客户中落地生根,比如以下几类合作:

国内大型药企:以复星PharmAID为例,水木分子会参与研发智能体平台共创,把AI能力嵌入企业工作流程;

生物技术公司:平台服务于更精干的研发团队,帮助打造端到端智能体原生创新药研发流程,成员能够把更多精力放在方向研判上;

CRO:合作进一步进入CMC运营、临床试验方案、临床研究报告和申报等相关流程的改造,通过AI赋能CRO生态,布局医药产业服务;

头部跨国药企:战略合作则涉及临床运营、临床申报、上市后临床等工作。

商业化与开源理念共存

这样来看,水木分子其实更像是中国的Isomorphic Labs。

同样是AI原生公司,同样的干湿闭环,也都采用平台服务与自有管线并行策略。

相似性也体现在各自的技术背景中:

二者均由顶尖AI机构(Alphabet/清华AIR)孵化而来,由AI算法科学家主导,都带有深厚的AI研究积累。

但与之相对的是,水木分子更倾向大分子管线和技术开源。

商业化层面,平台与管线双增长曲线交替向前,既保证了当前的变现速度,也留出了更高的增值天花板。

2026年将是水木分子的商业放量阶段,以标准化产品为主,定制化项目为辅,邢杰预计今年收入将是去年的3至4倍,管线进入开发阶段和商务拓展也预计在明年发生。

诚然,平台与管线双轮驱动,在AI制药行业并不罕见。

水木分子的具体选择,是将对话式智能体与抗体等大分子药物研发结合,让AI深入参与序列设计、结构分析和分子优化。

这也意味着AI在药物研发中的参与深度和价值释放能够更为显著,AI原生路径的优势将被进一步扩大。

支撑这一切的,还是一支横跨AI×制药的梦之队。

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张亚勤、聂再清、马维英带来AI研究与技术产业化经验。

王卓智曾任药明生物副总裁,深度参与300多个创新药项目的研发,并有拜耳全球合作的工作经历;潘琦在Genentech、勃林格殷格翰、传奇生物和Pathos AI等企业积累了多年药物研发和AI应用经验。

邢杰此前任职药明康德副总裁和CIO,长期参与医药行业数智化、投融资、产业生态运营与商业化工作。

当这些经历的价值,汇总在水木分子,AI原生才真正扎根下来。

这也是我与水木分子对话后,最深的感受:这支团队既有技术上的底气,也有把理想落到实处的执着。

无论谈模型、产品还是管线,他们的第一性原理,还是希望让技术的进步,最终变成患者能够用上的好药。

从清华AIR的科研积累出发,走到央视十骏的舞台,三年时间,水木分子已经把最初的判断变成了产品,也把产品带进了真实研发。

它的愿景是让每一位药研专家都能拥有一支真正懂药的AI智能体团队,让创新药不再昂贵,让中国新药从跟跑到领跑。

但比拥抱AI制药的下一个GPT时刻,更值得期待的,是这些变化最终能够为患者带来怎样的创新药。

实验室是起点,患者才是药物研发最终要抵达的地方。

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