希格生科胃癌靶向药SIGX1094：临床一期收尾，双管线年内启动
“五年前我们把这页PPT放出来，很多人都说这是在‘画饼’。但现在我们和晶泰合作研发的全球首款弥漫性胃癌靶向药，已迈向关键临床验证。” 作者丨周蕾 编辑丨岑峰 【编者按】被誉为"医药界诺贝尔奖"的美国盖伦奖（Prix Galien USA），于10月29日公布了2026年度获奖名单。 值得注意的是，晶泰科技孵化的创新企业
美国盖伦奖（Prix Galien USA）有“医药界诺贝尔奖”之称，10月29日，该奖公布了2026年度获奖名单。
晶泰科技孵化的创新企业，已经连续两年出现在这一奖项的提名里。去年拿到“最佳生物技术产品”提名的是希格生科，凭的是全球首款弥漫性胃癌靶向药SIGX1094；今年莱芒生物与默达生物一起进了“最佳初创公司”提名名单。莱芒生物在晶泰研发助力下，以千分之一常规剂量的代谢增强型CAR-T疗法获得提名；默达生物与晶泰合作研发的全球首款口服LDH抑制剂MP-5342，瞄准的是全球超千亿美元的自免市场。
奖项揭晓后，雷峰网AI科技评论分别与希格生科、莱芒生物、默达生物聊了聊。下面这篇是希格生科。
2025年，希格生科与晶泰科技合作研发的全球首款弥漫性胃癌靶向药SIGX1094，拿下盖伦奖“最佳生物技术产品奖”提名。当届获得该奖项提名的中国生物制药企业只有它一家，它也是全球首个拿到盖伦奖提名的AI创造分子。
这款药的分子编号是094——也就是说，“AI+类器官”这套研发模式跑到第94个分子，就找到了最理想的候选分子。AI和机器人结合在一起形成的闭环，能在100个分子以内就快速锁定目标候选分子。
一年过去，这款针对弥漫性胃癌的FAK/SRC双靶点抑制剂将完成临床一期。它拿到了孤儿药认证和快速通道双认证，最早有机会在明年完成二期临床后就获批上市。公司与信达生物合作，用于KRAS-G12C突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ/Ⅲ期联合用药临床试验（IND）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。第二条管线SIGX2649是泛TEAD抑制剂，靶向Hippo通路，已获得中美药监部门的双批准，预计11月启动临床试验。两条管线的临床试验，分别由消化道肿瘤权威专家沈琳教授和肺癌治疗领域权威专家吴一龙教授牵头。
这些进展背后，是希格与晶泰科技一起搭起来的“类器官+AI”技术平台。双方形成的BT+IT（生物+信息）模式，想打通的是“AI分子生成—自动化合成—类器官测试—反馈优化”这条闭环。分工上，晶泰管AI分子生成与自动化合成，希格用类器官做接近病人的疾病模型测试，实验拿到的真实药效与安全性数据再回流给AI模型，构效关系就这样一轮轮迭代。
在希格生科CTO卓鉥看来，类器官最核心的价值是真实的数据生成能力：把干细胞分化成组织，全过程的数据都能被AI学习和梳理，传统动物模型与人之间的那道鸿沟，可以靠它来补。
监管层面也在往前走。国家药监局正开展类器官替代动物实验的方法学验证，第一批七家单位里，希格是唯一的企业，心脏、肾、肝、肠及肿瘤五个模型的验证工作已经完成。FDA在推动类器官与器官芯片落地，相关立项由美国国会推动，每年须向国会汇报。卓鉥认为，国内监管层的进展与FDA的布局基本同步。他说：“国内如果不做转型，到时候国外药企基于新模式申报的资料提交过来，我们将无法评审，会与国际脱钩。”
AI制药起起落落这些年，卓鉥更在意的，是技术融合到底什么时候能真正替掉传统路径。
他想起五年前希格对外讲自己的场景：“当年我们把这页PPT放出来，很多人说我们是画饼，在炒概念——现在慢慢跑通了。”
以下是与希格生科CTO卓鉥的对话节选，雷峰网AI科技评论做了不改变原意的编辑：
01
管线进展：两条管线年内启动新试验
▎AI科技评论：希格的管线目前走到哪一步了？
卓鉥：SIGX1094的临床一期基本结束。我们也在跟信达合作，拿他们的KRAS-G12C抑制剂联合SIGX1094治疗非小细胞肺癌（NSCLC），Ⅱ/Ⅲ期临床试验（IND）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。这是SIGX1094在弥漫性胃癌之外拓展的第二个核心适应症，SIGX1094的临床价值由此从单一瘤种，延伸到基于通路机制的跨瘤种联合策略。
美国那边，胃癌属于罕见病，我们拿到了FDA孤儿药和快速通道资质，审评审批有望加快。在美国，可能做完临床二期就能上市，能省下大约半年。临床三期本来就耗时长，做完再报上市，没有快速通道的话，上市流程经常要花一年多，整个周期将近三到五年。
另一条管线SIGX2649，中美IND也刚双双获批，预计11月启动临床。第一条管线的临床试验由北大肿瘤医院沈琳教授牵头，第二条由广东省人民医院吴一龙教授负责。后面还有几条管线，一条是心血管的，另外还有其他类型，目前都在临床前。我们打算基于类器官+AI的制药模式，把肿瘤拓展到心血管疾病以及肾脏疾病领域。
▎AI科技评论：接下来一年，还会有哪些里程碑？
卓鉥：第一条管线的II/III期和第二条管线的I期，会在11、12月陆续启动。第一条管线我们还会布局美国的临床——胃癌在美国是罕见病，FDA孤儿药和快速通道两个资质都拿到了，拿到之后在美国很可能完成临床II期就能上市，周期会短很多。
02
类器官+AI：从概念到数据
▎AI科技评论：怎么理解“类器官+AI”这个模式？
卓鉥：药物研发的双十定律大家都熟，拆开看是两个原因。一是人工太低效，设计面窄、速度慢；二是生物模型的问题，以前做药用细胞、线虫、果蝇、老鼠做实验，它们跟人体之间的差异太大了。
说白了，药是给人用的，那就得拿人的材料来做。类器官的思路，就是在体外搭一个三维模型，让它部分还原人体组织的结构和功能。效率那块，靠智能化去扛。马斯克搞 SpaceX 也是这个路子：火箭发一次扔一次，成本根本压不住，想把迭代成本降下来，就得做回收。医药研发的难点，从第一性原理看，要破的就是这两件事。
这套思路放到哪个产品上都成立，道理相通。真正要定制的是疾病模型那一块：心血管的造模跟肿瘤不是一回事，AI 处理靶点的方式也会有差别。把最底下那层跑通，才是要紧的。
▎AI科技评论：希格当年提出这个概念，应该算比较超前的。
卓鉥：五年前那页 PPT 摆出来，不少人说我们画饼、炒概念。“AI 没成，自动化没成，类器官也没成，你把三个凑一块儿？”有人可能扫一眼就把我们 pass 掉了。现在算是慢慢跑通了。
走到这一步是顺其自然。晶泰做 AI、做自动化，我们做类器官；我们手上没有那种顶尖的医药专家，但有这些新技术，凑到一起觉得逻辑上走得通，那就试一试。我们也没什么包袱，成了更好，败了也算一次尝试。回头看，这个模式确实跑通了，效率还很高。双方按“AI+类器官”模式合作研发的两条管线，已经先后往临床阶段走，进度都不慢，读出的数据也不错。
▎AI科技评论：你觉得眼下行业最大的瓶颈在哪儿？
卓鉥：大家觉得有瓶颈，一个是因为还没有哪款药是由 AI 或类器官深度参与早期发现、最后获批上市的；另一个是不少人用下来觉得这些工具没传说的那么好使。制药这行门槛高，越不了解的人，越容易觉得泡沫大。
我们身在业内，是一步步拿这些工具把管线从 0 推到临床的。很多场景下它确实还不成熟，但在成熟的场景里——比如晶泰的晶型预测、赋能新冠药开发——AI 相对传统人工实验的药物研发模式，优势已经 100% 确定。就像新能源车早期只能跑 50 公里，不可能一发明就 1000 公里。AI 和类器官同理，不少场景的数据还不成熟，模型训练受限，可方向没问题。
▎AI科技评论：今年“虚拟细胞”“虚拟器官”这些标签也很受关注，你们怎么看？
卓鉥：虚拟细胞、虚拟器官都值得探索，关键是要找到具体的产业应用场景，在真实问题里反复验证。要是数据对目标疾病、细胞状态或者生物学过程覆盖得不够，模型预测就可能跑偏，这也得靠实验反馈不断去改。晶泰也投了类器官、虚拟细胞、器官芯片这些方向的企业。各家侧重不同，我们在紧密合作中把这些技术用到药物发现的真实场景，再按实验结果和项目反馈持续迭代。
我们有个核心优势，就是自己能生成数据。针对特定疾病模型、可以持续积累的药物扰动和遗传扰动数据，公共数据库里非常稀缺。这些数据既支撑管线研发，也给模型的训练和验证提供依据。
以前研发成功的药，情况我们都摸得清；可失败的候选药物，数据全是缺的——也许只知道某个环节出了岔子，其他特性、整个生物学效应一概不知。这些公开文献里极度匮乏的失败数据，对药物研发同样重要。
我们做类器官，能把一个干细胞分化成一个组织，再大量测试成功和失败的各类药物，整个过程中的数据都能大量收集，AI 再把这份复杂数据好好学习梳理一遍。这在过去办不到——以前两维的人体细胞在体外都养不好，更别提三维的组织结构。这都是类器官加上 AI 带来的可能。
03
希格加晶泰，凭什么跑通？
▎AI科技评论：希格和晶泰具体怎么分工？
卓鉥：靶点定下来以后，晶泰围绕靶点做 AI 分子生成设计，开展大规模分子筛选。我们第一个管线筛的骨架有几十万个化合物，真正要合成验证的很少，因为虚拟筛选、活性预测、成药性预测会把不达标的候选分子全筛掉。
接下来是自动化合成。AI 可以天马行空地设计，可分子太复杂合成不出来，路径就断了，晶泰五年前布自动化平台，就是为了打通这一步。
合成出来，再用我们的类器官评估药效和安全性相关指标，真实数据回喂给 AI，形成构效关系的迭代——搞清楚什么样的结构对应什么样的生物学效应，这个循环才算转起来。
过去以人工实验为主的药物研发模式，分子设计空间有限，周期也慢，动物模型跟人差距又大。现在用类器官做人源化测试，用 AI 提效率，这才算真正意义上的干湿结合。流程打通之后，可以替代生物医药相关不少产品的传统研发。眼下确实开始逐步泛化到 AI 虚拟细胞、靶点预测、生物学机制理解等更多层面。可以想象，常规 AI 的靶点筛选、生物学机制理解，现在都能做。
▎AI科技评论：放眼全球，把 AI、自动化、类器官搁一块儿做药的公司极少，为什么跑通的是希格和晶泰？
卓鉥：这是两块差别很大的技术，合作结构决定了数据能不能打通。你要是找一家 AI 的 CRO 公司合作，不太可能把生物学的核心数据全交给对方，信任和沟通成本高得很。
我们跟晶泰的关系是，晶泰投资孵化我们，持有管线收益分成，早期有比例，上市商业化后也有比例——我们成了就是晶泰成了，利益完全一致，底层数据交互没有障碍。要是合作只停在简单的甲乙方模式，我觉得这件“长期主义”的事绝对跑不通。这种利益分段、阶段拉通的设计，会让两边都愿意 all in，把最难的事跑通。
现在晶泰生态里，我们、默达、莱芒的管线都在一个个往前推，让人看到了协同研发模式的价值。
04
监管与未来
▎AI科技评论：希格和国家药监局的合作进行到哪一步了？
卓鉥：类器官和器官芯片的方法学验证，是国家药监局跟我们合作推进的，动手时间是 2024 年。到 2025 年底，第一批验证结果出来了，心脏、肾、肝、肠、肿瘤这五个模型都在里面。参与的单位一共七家，北大、清华、中科院大连化物所、中科院动物所、东南大学都是科研机构，企业只有我们一家。
第一批结果比较理想，国家药监局和中检院今年先后设立了创新方法评价中心，并推进“先锋计划”落地。按卓鉥的说法，药企今后可以用新方法学来评估药物，再把报告提交给药监局。
▎AI科技评论：监管为什么现在加速推这件事？
卓鉥：FDA做类器官和器官芯片，立项是国会推的，每年都得向国会汇报进展，战略优先级很高。中国加入了全球审评体系，国外药企要是基于新模式申报上市，药想进中国，国内监管就得有能力去评审，不然就跟国际脱节了。5月份的工作会议已经把推进节奏定下来，明年初会有一个初步的指南落地。
▎AI科技评论：盖伦奖提名这一年，给公司带来了什么？
卓鉥：希格的知名度这阵子涨得很明显，资本市场对我们的关注度也上来了。如今国资会直接参与进来，政府层面同样很在意。盖伦奖全球主席今年在福田的论坛上还录了一段视频，专门讲为什么提名希格。
▎AI科技评论：或许很快会听见你们的上市消息。
卓鉥：不排除这个可能性。管线进到二期就具备上市条件，内部架构我们也在梳理。
▎AI科技评论：希格其实有很强的平台属性。
卓鉥：眼下还是管线的biotech，但未来更大的潜力在平台属性上。我经常跟投资人打一个比方，就像支付宝和淘宝——起初靠淘宝赚钱，支付宝只是个工具；可支付宝一旦变成很强的金融工具，价值可能比淘宝还大。我们的平台要是形成很强的数据基建，价值可能比单条管线更大。
▎AI科技评论：回顾前几年资本寒冬，希格是怎么过来的？
卓鉥：2022年初到2024年，那两年行业日子最难熬，二级市场估值普遍掉到十分之一，倒下的biotech公司也不少。我们一方面尽量开源节流，另一方面把研发资金提前规划好，寒冬还没来就备足了粮，给长期投入留出底子。这种创新生态能给的，不光是钱，还有战略和业务上的资源。这些环节哪一处掉链子，很多初创企业都可能被拖进大风险里。
